Conheça os fundadores da Biotech-Company, dirigidos pela doença rara de seu filho

Para a maioria dos pais de crianças com condições médicas graves, a data do diagnóstico é queimada em sua memória. Para Terry Pirovolakis, era 2 de abril de 2019. Após uma odisseia diagnóstica de 18 meses, ele foi informado de que seu filho, Michael, tinha uma condição progressiva do desenvolvimento neurológico chamado Spastic paraplegia 50 (SPG50) e provavelmente nunca anderia ou conversava.

Mas, diferentemente da maioria dos pais, o Pirovolakis começou uma jornada para encontrar uma cura, o que levou a criar uma empresa de biotecnologia. Ele não está sozinho. Pirovolakis, diretor executivo da Elpida Therapeutics em Encino, Califórnia, diz que há um número pequeno, mas crescente de pais, fazendo o mesmo. Há quatro anos, ele iniciou um canal para eles na plataforma de comunicação on -line Slack, que agora tem mais de 400 membros.

Grandes avanços nas ferramentas de ciência da vida nos últimos 20 anos, e o número crescente de maneiras de produzir terapias significam que encontrar cura não é apenas um pensamento desejado, embora o caminho para o sucesso clínico ainda seja assustador. Alguns desses pais têm formação em finanças ou negócios, mas a maioria não possui treinamento científico formal. No entanto, todos compartilham uma determinação para continuar. Eles descrevem o que foi necessário para tirar suas empresas do chão e como lidam com os altos e baixos de serem pais e fundadores da empresa.

Como uma parteira se tornou neurocientista para procurar uma cura para o filho

Em 2012, depois que o filho de dois anos, Eytani, foi diagnosticado com Distrofia Muscular Duchenne (DMD), Ilan e Annie Ganot desistiram de suas carreiras anteriores. Percebendo que as redes que eles desenvolveram poderia ajudá -los a elevar o capital necessário para iniciar uma empresa de biotecnologia, a família se mudou de Londres para Boston, Massachusetts, em 2013. No final do ano, eles tiveram US $ 17 milhões em financiamento de sementes para a empresa, Solid Biosciences. “Eu não sabia se ia ter sucesso ou falhar”, diz Ilan Ganot, “mas não parecia que havia uma tonelada de razões para não tentar”.

Daniel Fischer havia sido um empresário de comércio eletrônico e consultor de gestão antes de Natasha, uma de suas filhas gêmeas, foi diagnosticada em 2009 com a síndrome de Dravet, uma forma grave de epilepsia causada por uma mutação genética. Ao contrário de sua esposa, que imediatamente começou a ler a literatura, Fischer sentiu que havia pouco que ele poderia fazer, mas uma série de reuniões acidentais com outros pais mudaram de idéia.

Em uma delas, um biólogo computacional explicou seu trabalho sobre redirecionamento de drogas – encontrando novos usos para os medicamentos existentes. Então Fischer recebeu uma ligação de outro pai, que estava procurando apoiar o trabalho em direção a uma cura. Os três iniciaram o IntelliMedix em Atlanta, na Geórgia, que usa modelagem computacional para rastrear medicamentos existentes quanto à atividade anti-convulsão. Eventualmente, eles abriram um laboratório em Boston para rastrear os principais acertos em um modelo de doença do peixe -zebra.

Jill Wood teve uma carreira no varejo de moda, quando. Em 2010, seu filho Jonah foi diagnosticado com síndrome de Sanfilippo, também conhecido como mucopolissacaridose tipo III (MPS III), um distúrbio genético raro que causa danos ao cérebro e ao sistema nervoso. “Disseram-nos que ele tinha uma doença incurável e ultra-rare, sem tratamento. Era terminal”, diz Wood. Ela “virou” e começou a captação de recursos como uma fundação sem fins lucrativos, mas “rapidamente percebeu que não iria cortar”.

Wood mergulhou na literatura científica e começou a procurar os principais pesquisadores que trabalham na doença. Ela deixou o emprego para ir a conferências, às vezes levando Jonas, bem como sua irmã ou marido para ajudar. Ela se lembra de esperar por um pesquisador do lado de fora dos banheiros masculinos para poder fazer perguntas. Seguindo o exemplo de outra mãe de uma criança com a síndrome de Sanfilippo, que criou uma empresa chamada Lysogene em Paris em 2009, Wood transformou sua fundação em uma empresa de biotecnologia chamada Phoenix Nest, com sede em Nova York, e ganhou um concessão de pesquisa de inovação em pequenas empresas dos EUA. Até agora, a empresa recebeu mais de US $ 13 milhões e possui um pipeline pré -clínico que inclui um peptídeo, uma terapia de reposição enzimática e uma terapia genética.

Caminhos de promoção: como os cientistas podem traçar sua trajetória de carreira da indústria

Na época do diagnóstico de seu filho, Pirovolakis, que está sediado em Toronto, Canadá, havia passado 25 anos em tecnologia da informação. Ele não sabia nada sobre genética e estava relutante em se mudar para a biotecnologia, mas concluiu: “Se eu não fizer isso, quem o fará?” Dentro de alguns meses, ele contratou uma equipe no Centro Médico do Sudoeste da Universidade do Texas, em Dallas, para começar a trabalhar em uma terapia genética para seu filho. “Liquidamos nossas economias de vida e sabíamos que, mesmo que vendêssemos tudo, não teríamos dinheiro suficiente”. Ele embarcou em uma exaustiva campanha de captação de recursos de torneios de Galas e golfe e, ao longo de quatro anos, levantou US $ 4,5 milhões. Em dezembro de 2021, a Health Canada deu a terapia genética, Melpida, o Go-Ahead para uso em um ensaio clínico de um único paciente, e Michael foi tratado em março de 2022. Desde então, sete outras crianças foram tratadas. Resultados preliminares sugerem que a terapia pode estabilizar a doença (JJ Dowling et al. Nature Med. 301882-1887; 2024).

Ele então queria entregar o programa a qualquer organização gratuitamente e retornar à sua carreira anterior, mas não encontrou tomadores; O mercado para o tratamento era muito pequeno, com menos de 100 pessoas conhecidas por serem afetadas em todo o mundo. Então, ele criou a empresa sem fins lucrativos Elpida, com a ajuda de dois investidores.

Empresa de start-up ou instituição de caridade?

Para aqueles com formação em negócios ou finanças, a criação de uma empresa parecia a escolha óbvia. “Eu basicamente fui com o que sabia fazer”, diz Fischer. Wood diz que a constante necessidade de arrecadar fundos para a instituição de caridade que ela e o marido inicialmente montaram foi mais difícil do que administrar uma empresa de biotecnologia. “É como ter que planejar três casamentos por ano para 300 pessoas, e é sugadora de almas. Depois de um tempo, você está acertando as mesmas pessoas repetidamente-você se usa todo mundo.”

Ganot percebeu que levaria centenas de milhões de dólares para encontrar uma cura para a DMD, e que aumentar esse valor precisaria de uma empresa com fins lucrativos. Mas criar lucro não é tão fácil para doenças mais raras. Brad Margus enfrentou esse problema em 1993, quando dois de seus filhos, Jarrett, então com quatro anos, e Quinn, depois dois anos, foram diagnosticados com ataxia -tlangiectasia (AT). Essa doença genética causa perda de controle muscular e problemas com os pulmões e o sistema imunológico, além de aumentar o risco de câncer, e geralmente leva à morte no início da idade adulta.

Ele e sua esposa derramaram sua energia em uma fundação enquanto ele continuava a administrar um negócio de processamento de camarão. Mas ele achou cada vez mais difícil se preocupar com o fornecimento de restaurantes e, em vez disso, focou em como acelerar a pesquisa. Seu conhecimento e foco na descoberta de drogas atraíram vários capitalistas de risco para ele em 2000, procurando executivos que sabiam sobre genética. Nesse mesmo ano, ele co-fundou a Perlegen Sciences, uma empresa com sede em Mountain View, Califórnia, que procurou identificar padrões em diferenças genéticas subjacentes à doença.

Embora ele não estivesse trabalhando em um Cure, “agora eu conseguia pensar na ciência o tempo todo”, diz ele. Desde então, ele fundou mais duas empresas de biotecnologia, a Enviado Therapeutics, que foi vendida à Takeda Pharmaceuticals, com sede em Tóquio, em 2012, e a Cerevance em Boston, que tem uma terapia para a doença de Parkinson em um estudo de Fase III. O tempo todo, diz Margus, ele está aproveitando sua experiência para beneficiar o Mission. “Você realmente não pode trabalhar para mim em uma empresa e ser inteligente e não esperar que eu faça muitas perguntas” sobre a doença, diz ele. A Cerevance ajudou a analisar amostras de tecidos cerebrais de crianças que morreram.

O conhecimento científico limitado não tem sido uma barreira para alguns pais que fundaram empresas. Arjun Natesan, vice-presidente sênior de pesquisa translacional e gerenciamento de portfólio da Ultragenyx em Novato, Califórnia, que se concentra em doenças raras, administra um bootcamp empreendedor para ajudá-los e diz que está impressionado com sua alfabetização científica. “É como se eles tivessem um doutorado em sua indicação específica. Eles podem falar a conversa e realmente entendem muito da biologia”. Fischer fez alguns cursos no Instituto de Tecnologia de Massachusetts em Cambridge e diz: “Estou em um estágio em que posso falar de maneira inteligente sobre a ciência, mas não me peça para fazê -lo ou resolver muitos detalhes!” Wood pegou o que ela precisava saber, mas “muitas vezes eu acabei de acenar com a cabeça e seguir em frente”, diz ela. Ambos confiam nos cientistas que contrataram para fornecer a experiência que falta.

Diplomata -chefe da África para fabricação de vacinas

Ter uma participação pessoal no oleoduto da empresa é importante. “Sua motivação orientará muitas das decisões”, diz Fischer. Mas, como executivo -chefe, ele às vezes precisa fazer escolhas que vão contra seus interesses pessoais. “Às vezes, temos que priorizar os programas em que você tem uma maior probabilidade de ter sucesso no mercado”. Se isso ajudar a empresa a ter sucesso, ele pensa, a longo prazo, ele o coloca em uma posição melhor para encontrar um tratamento para a síndrome de Dravet. Ganot, que agora administra a Alesta Therapeutics em Boston, outra empresa com foco em doenças raras, tem um ethos semelhante. “Era importante para mim que isso não seria sobre meu filho. Isso seria por causa dele”, diz ele. A abordagem o ajudou a tomar decisões no interesse das partes interessadas, bem como aquelas que estão sendo tratadas.

A missão pessoal pode torná -lo “menos paciente” e “mais franco e sincero”, diz Margus, o que nem sempre pode ser fácil para os colegas. Mas, acrescenta, uma grande proporção de pessoas na biotecnologia tem uma conexão pessoal com o campo: “Eles têm uma mãe que está em declínio cognitivo ou tem uma criança com alguma coisa”. Na Tevard Biosciences, em Boston, que Fischer co-fundou em 2017, juntamente com outro pai de Dravet, a liderança pensa muito em ser focado no paciente, diz ele, trazendo famílias para conversar com a equipe, por exemplo. “Eu sempre digo aos nossos funcionários: ‘Sei que estamos trabalhando com linhas celulares e ratos, mas no final, lembre -se de que estamos trabalhando para crianças e tenho uma em casa.'”

Altos e baixos

Como em qualquer empreendimento de biotecnologia, os pais que lançam empresas passam por altos e baixos e, às vezes, uma curva de aprendizado acentuada. Wood experimentou a partida de um investigador principal (PI), o que significava que a concessão de US $ 2 milhões do NIH que estava financiando funcionários, incluindo ela mesma, estava congelada. Ela acabou emprestando dinheiro de seu irmão para manter a empresa à tona e não aceitou um salário por seis meses até encontrar outro PI disposto a assumir a concessão. “Isso foi quase um ano quando tudo voltou aos trilhos”, diz ela. “Eu chorei todos os dias.”

Pirovolakis diz que aprendeu a remover suas emoções de situações estressantes. Em 2021, ele perdeu um produto de terapia gene no valor de US $ 800.000 por causa de atrasos no envio da tempestade de neve. Ele sentiu vontade de gritar com as pessoas, mas rapidamente passou a pensar em consertar a situação. Ganot também sofreu decepções graves, como desafios inesperados de segurança durante os ensaios clínicos de uma molécula candidata. “Quando é pessoal, atinge muito mais você”, concorda Fischer.